觀電影《良醫(yī)妙藥》有感

　　觀電影《良醫(yī)妙藥》有感：如何讓"孤兒藥"不再孤獨(dú)！

　　美國電影《良醫(yī)妙藥》是根據(jù)真人真事改編的一個(gè)關(guān)于兒童罕見藥研發(fā)的案例，其故事情節(jié)從一個(gè)美國中產(chǎn)階級家庭的兩個(gè)孩子開始。這兩名小孩均得了一種罕見的遺傳類疾病——龐貝氏癥（Pompe Disease）。其父親約翰一路求醫(yī)問藥，但最終因?yàn)樵摷膊�極為少見而無藥可救。由于不愿意看著自己的孩子這樣白白死去，約翰決定背水一戰(zhàn)，自己投資興建醫(yī)藥工廠，研發(fā)治療龐貝氏癥的藥物。后來，約翰發(fā)現(xiàn)希爾博士的新藥研究有望治愈此癥，但患有龐貝氏癥的孩子隨時(shí)可能發(fā)病而死亡，與死神賽跑故事由此展開……

　　▌兒童臨床試驗(yàn)之難

　　影片中約翰的兒童臨床藥物研究面臨一系列的現(xiàn)實(shí)困難。一方面，兒童臨床試驗(yàn)需要在大型醫(yī)院內(nèi)進(jìn)行，但是因?yàn)槭找娴�、風(fēng)險(xiǎn)高等因素，很難找到醫(yī)院為其提供條件進(jìn)行新藥臨床試驗(yàn)。那么，約翰是否愿意用自己的孩子為這種新藥做試驗(yàn)?zāi)兀烤退憧尚�，其仍舊面臨倫理道德和兒童保護(hù)相關(guān)的法律風(fēng)險(xiǎn)；另一方面，約翰找到對治愈龐貝氏癥具有一定療效的新藥后，其上市過程中仍舊將面臨重重難關(guān)。例如，由于罕見病患病人群數(shù)量少，申請難度大，在政府審批手續(xù)和相關(guān)法律法規(guī)等方面將面臨重重關(guān)卡。

　　事實(shí)上，影片所反映的現(xiàn)象也正是現(xiàn)如今真實(shí)情況的寫照，兒科臨床試驗(yàn)的開展確實(shí)存在諸多困難，也一直是兒科藥品研究中的主要阻礙。這其中包括對知情同意書的理解、受試兒童的招募、經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償、醫(yī)學(xué)倫理道德以及兒童的依從性等各個(gè)方面。例如，兒科臨床試驗(yàn)家長是主要的決策者，兒童在受試過程中接受藥物治療和各項(xiàng)檢查往往會恐懼、痛苦與不適，這使得兒童的招募和完成所有治療變得異常困難。而罕見病兒童藥的研發(fā)更是難上加難。

　　▌罕見病"青睞"兒童

　　顧名思義，罕見病是指那些發(fā)病率極低的疾病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病。世界各國根據(jù)自己國家的具體情況，對罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定的差異。由于大部分的罕見病都是遺傳性疾病，多由出生后發(fā)現(xiàn)，因此，許多罕見病在兒童身上多發(fā)，尤其集中在低齡兒童中。

　　國內(nèi)較為人熟知的罕見疾病包括：苯丙酮尿癥、地中海貧血、成骨不成癥（俗稱玻璃娃娃）、高血氨癥、有機(jī)酸血癥、威爾森氏癥等。

　　▌如何讓"孤兒藥"不再孤獨(dú)

　　罕見疾病又稱"孤兒病",而"孤兒藥"則是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。從可獲得性、可負(fù)擔(dān)性兩方面看，目前我國"孤兒藥"的現(xiàn)狀很不樂觀。藥物基本依賴進(jìn)口，上市數(shù)量少，遠(yuǎn)不能滿足罕見病治療需求， 而且價(jià)格昂貴、進(jìn)入基藥和醫(yī)保目錄少、報(bào)銷比例不高。比如我國戈謝病患者大約有1000人，但沒有治療這種疾病的國產(chǎn)藥物，完全依賴進(jìn)口。

　　一些國家的經(jīng)驗(yàn)表明，立法對"孤兒藥"研發(fā)和生產(chǎn)有立竿見影的作用。這些國家通過稅收抵免、注冊費(fèi)免除和優(yōu)先審查等措施推動(dòng)"孤兒藥"的研發(fā)，同時(shí)給予"孤兒藥"市場獨(dú)占權(quán)和醫(yī)保政策扶持。如美國的《罕見病藥物法案》，"孤兒藥"在臨床研發(fā)期享有50%的課稅扣除優(yōu)惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，總稅收減免可 達(dá)臨床研究總費(fèi)用的70%,此外還規(guī)定可減免"孤兒藥"注冊費(fèi)用，允許其單獨(dú)定價(jià)并給予7年市場獨(dú)占權(quán)。在2015年，美國FDA共批準(zhǔn)45個(gè)新藥，其中有21個(gè)罕見病藥物，差不多占本年度獲批新藥的一半（47%），這21個(gè)罕見病藥物的獲批再次見證了《罕見病藥物法案》對全球制藥巨頭增強(qiáng)罕見病藥物的研發(fā)興趣和動(dòng)力起到了積極作用。

　　相比于發(fā)達(dá)國家日益健全的針對"孤兒藥"研發(fā)的法規(guī)，我國在相關(guān)政策和立法上還不完善，在稅收抵免等方面幾乎沒有激勵(lì)政策，從而導(dǎo)致制藥企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)"孤兒藥"的積極性不高。讓"孤兒藥"不再孤獨(dú)，應(yīng)借鑒國外經(jīng)驗(yàn)，建立認(rèn)定制度，并將這種認(rèn)定作為"孤兒藥"注冊審批的前置程序。同時(shí)，簡化"孤兒藥"審評審批程序，制定"孤兒藥"優(yōu)先審評的實(shí)施細(xì)則，包括臨床試驗(yàn)減免及特殊審批。此外，國家可以設(shè)立專項(xiàng)基金，資助原創(chuàng)性"孤兒藥"研發(fā)，鼓勵(lì)對國外專利過期"孤兒藥"進(jìn)行搶仿，制定"孤兒藥"市場獨(dú)占、單獨(dú)定價(jià)與稅費(fèi)減免的優(yōu)惠政策。罕見病醫(yī)療保障制度也需同步加強(qiáng)，要將部分罕見病納入大病保險(xiǎn)，把"孤兒藥"作為特殊藥品納入國家醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄。

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